De uitdaging

Taaislijmziekte, of Cystic Fibrosis (CF), is een zeldzame en progressieve erfelijke aandoening die wereldwijd ongeveer 160.000 mensen treft. De ziekte veroorzaakt ernstige schade aan de longen, het spijsverteringsstelsel en andere vitale organen.

CF ontstaat door mutaties in het CFTR-gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Deze mutaties verstoren de werking van het CFTR-eiwit in het hele lichaam. Inmiddels zijn er meer dan 2.000 verschillende mutaties van dit gen bekend.

Sinds 2012 zijn er zogenoemde modulator-therapieën ontwikkeld: medicijnen die de werking van het CFTR-eiwit (deels) herstellen in plaats van alleen de symptomen te bestrijden. Toch kan een aanzienlijk deel van de mensen met CF nog steeds niet gebruikmaken van deze behandelingen.

Onze steun

Immunis Foundation heeft samen met Stichting TAAI financiering verstrekt voor een fase 2-B studie van Fair Therapeutics naar een alternatief en goedkoper medicijn voor patiënten met taaislijmziekte.